Nueva esperanza para los niños con atrofia muscular espinal en Chequia

12-05-2020

Gracias a un acuerdo del Ministerio de Salud con las aseguradoras médicas, tres niños checos podrán probar un medicamento contra la atrofia muscular espinal que hasta ahora solo estaba disponible en Estados Unidos.

Foto ilustrativa: szymonpacek / Pixabay, CC0Foto ilustrativa: szymonpacek / Pixabay, CC0 La atrofia muscular espinal es una enfermedad que se caracteriza por la debilidad muscular y cuyos primeros síntomas aparecen normalmente en el primer año y medio de vida del bebé. Su tasa de mortalidad es muy elevada, pero un nuevo medicamento disponible en Chequia trae esperanza a estos pacientes.

Jana Haberlová, foto: YouTubeJana Haberlová, foto: YouTube Se trata de Zolgensma, una medicina que hasta ahora solo estaba disponible en Estados Unidos. A pesar de su alto precio, 1.9 millones de euros por una dosis, las aseguradoras médicas han llegado a un acuerdo con el Hospital Universitario de Motol, en Praga, y tres niños podrán someterse a este tratamiento.

El origen de la enfermedad es un defecto en un gen específico. Lo novedoso de Zolgensma es que introduce en el organismo del paciente ese gen que le está dando problemas, según explica para la Radio Checa Jana Haberlová, de la Clínica de Neurología Infantil de la Universidad Carolina de Praga.

“El principio de este medicamento se basa en un vector viral que permite introducir en los pacientes el gen que no les funciona. De esta forma, se elimina el origen de sus problemas y, por el momento, parece que el efecto es a largo plazo. Es decir, que en el futuro no sería necesario repetir el tratamiento”.

Uno de los puntos fuertes del medicamento es precisamente esta capacidad para modificar el cuerpo del paciente después de una sola infusión, lo que puede evitar futuros tratamientos y gastos médicos.

Aunque el uso de Zolgensma no asegura la vuelta a la normalidad absoluta de los músculos, los ensayos clínicos han demostrado notables avances a la hora de detener la evolución de la enfermedad y conseguir que los niños afectados mejoren su desarrollo motor. Jana Haberlová apunta que los efectos no se ven de forma inmediata, pues hay que darle un tiempo al cuerpo para producir la proteína necesaria.

Foto ilustrativa: Pixabay, CC0Foto ilustrativa: Pixabay, CC0 “Los primeros efectos son visibles, por lo que sabemos de los estudios clínicos, entre uno y tres meses después del tratamiento. El gen que ha sido transportado al cuerpo del paciente comienza a producir la proteína que le falta. Esto salva a las células nerviosas, que permiten que se estabilice la fuerza de los músculos”.

Zolgensma no está registrado en Chequia, lo que hasta el momento ha supuesto el principal obstáculo para que las aseguradoras médicas cubriesen el gasto. Sin embargo, a finales de abril, el Ministerio de Salud dio el permiso gracias al que ahora tres niños checos pueden probar el medicamento.

La cobertura económica generalizada de esta medicina no podrá darse hasta que esté registrada en el país, pero el Ministerio de Salud adelanta que está trabajando en ello y que espera que suceda dentro de 2020.

Se estima que 1 de cada 10 000 niños nacen con este problema. Y aunque puede aparecer a diferentes edades, los casos más graves se dan en los primeros seis meses de vida del bebé.

De acuerdo con las palabras del director del Hospital Universitario de Motol, Miloslav Ludvík, el uso de este medicamento “abre una nueva era para la medicina”.

12-05-2020