V ČR dostalo první dítě se svalovou atrofií genovou terapii

15-05-2020

Lékaři v Česku poskytli prvnímu dítěti se spinální svalovou atrofií systémovou genovou léčbu prostřednictvím léčivého přípravku Zolgensma. Lék za téměř 54 milionů korun mu aplikovali ve čtvrtek v pražské Fakultní nemocnici v Motole, kde jej v nadcházejících týdnech dostanou další dvě děti. Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny. V tiskové zprávě to uvedla mluvčí nemocnice Pavlína Danková. Vzhledem k tomu, že lék je neregistrovaný, jeho cenu nestanovil Státní ústav pro kontrolu léčiv, podle Dankové ale jeho výrobce. Je to nejdražší jednorázový lék, který kdy nemocnice podala, doplnila mluvčí. Nejdražší zaplacený lék je to i pro Oborovou zdravotní pojišťovnu, která léčbu dítěte hradí, řekl ČTK její mluvčí Jiří Sochor.

Použití neregistrovaného léku Zolgensma, který je určen pro děti do dvou let se svalovou atrofií, povolilo ministerstvo zdravotnictví v dubnu. Podle jeho předpokladu bude přípravek ještě letos registrován v Evropské unii. Česko ale podle dřívějšího vyjádření ministra zdravotnictví Adama Vojtěcha (za ANO) umožnilo distribuci a použití léku dříve kvůli jeho akutní potřebě pro pacienty. Zda bude mít léčba Zolgensmou očekávaný efekt, se podle Dankové ukáže zhruba do tří měsíců. Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.