Lék Zolgensma obdržel podmínečnou registraci EK

20-05-2020

Lék Zolgensma na spinální svalovou atrofii obdržel od Evropské komise (EK) podmínečnou registraci, která je podmínkou standardního podávání léku pacientům v Evropské unii. Podle Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) automaticky neznamená, že bude tato genová terapie ihned dostupná i v Česku. V ČR byl lék na základě mimořádného rozhodnutí ministerstva zdravotnictví schválen pro podání třem dětem, první ho dostalo minulý týden. Zda bude mít očekávaný efekt, se ukáže zhruba do tří měsíců.

Léčbu všech tří pacientů uhradí zdravotní pojišťovny, pro jednoho stojí 54 milionů korun, podle motolské nemocnice jde o nejdražší jednorázový lék, který podala. Měl by jednorázově opravit genovou poruchu, která nemoc způsobuje. Původně rodiče vybírali na léčbu svých dětí ve veřejné sbírce, protože pojišťovny léčbu hradit odmítly. Stát po rodině, které se podařilo vybrat celou cenu, žádal zaplacení daně z vybraných peněz, zhruba 5,5 milionu korun. Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.