Генная терапия поможет и чешским пациентам

Фото: Архив Института молекулярной генетики АН ЧР

Генотерапия может в обозримом будущем стать доступной ряду пациентов и непосредственно в Чешской Республике. Ученые из группы Павла Отагала из Института молекулярной генетики Академии наук Чешской Республики в настоящее время завершают подготовку проекта, в рамках реализации которого может быть получено разрешение на проведение клинического тестирования методов генной терапии непосредственно на больных людях.

Фото: Архив Института молекулярной генетики АН ЧР
В лабораторных условиях ученым уже на животных удалось успешно опробовать генный метод лечения лимфобластного лейкоза. В Чешской Республике ежегодно рождается порядка семидесяти детей, страдающих выше упомянутым видом заболевания.

«Метод лечения основан на модифицировании лимфоцитов пациента посредством внедрения искусственного гена, который кодирует так называемый химерный антигенный рецептор. Модифицированные данным образом клетки в теле пациента распознают раковые клетки больного, атакуют их и убивают», - комментирует врач Павел Отагал.

В настоящее время исследователи ожидают решения Государственного управления по контролю над лекарствами, которое оценивает степень подготовленности проекта по проведению клинических испытаний генной методики лечения лейкоза.

- «Если нам удастся получить разрешение Государственного управления по контролю над лекарствами, реализация проекта продолжится на 1-м медицинском факультете Всеобщей факультетской больницы и Института гематологии и трансфузий в Праге. Что касается выбора пациентов-добровольцев для тестирования методики, то необходимо подчеркнуть, что речь идет о последней возможности лечения людей, страдающих лейкозами, которым стандартные способы лечения не помогли. Для тестирования будут выбраны пациенты, у которых иной возможности уже нет, которым уже нечего предложить. Речь пойдет о таких пациентах, которых ожидает без лечения лишь смерть».

Лимфоцит,  Фото: Dr. Glenn Littel,  CC BY-SA 3.0
Как скоро, при положительных результатах клинических исследований, генная терапия лейкоза могла бы стать доступной широкому кругу пациентов доктор Отагал не способен точно сказать. Его группа стремится, чтобы генная методика стала доступной в течение одного-двух лет.

«Самая большая проблема связана с тем, что у нас генная терапия, по сути, не существует. Мы стремимся изменить ситуацию и ввести для применения первые методики генной терапии. Данный способ лечения используется в Соединенных Штатах и в Западной Европе. Практика показывает, что он достаточно эффективен. Самой большой этической проблемой является то, что методика существует, но мы не способны ее применить, чтобы оказать помощь пациентам, но при этом, мы уверены, что она может им помочь», - подчеркивает руководитель группы исследователей Института молекулярной генетики Академии наук Чешской Республики Павел Отагал.